眼科新锐NightstaRx用基因疗法帮助患者重见光明‘永利皇宫54vip登录入口’

近日，总部坐落于英国伦敦的眼科疾病化疗公司NightstaRxLimited宣告已完成了4500万美元C轮融资。本轮融资的参与者还包括新的投资机构WellingtonManagementCompany、RedmileGroup以及公司现有投资人Syncona和NewEnterpriseAssociates。NightstaRxLimited（全称“Nightstar”）正式成立于2013年，是一家后期生物制药开发公司，主要致力于研发化疗遗传性视网膜疾病的基因疗法。Nightstar目前有四款在研药物，主要针对无脉络膜症（choroideremia）、X－连锁隐性遗传视网膜色素变性（X－linkedretinitispigmentosa）以及黄斑发育恶性肿瘤（MacularDegeneration）等。

（Nightstar产品管线，图片来源：公司官网）公司的首要候选药物NSRAAV－REP1，主要用作无脉络膜症的晚期和关键临床检查化疗。无脉络膜症又称仅有脉络膜血管衰退，其特点是双眼进行性发作，幼时夜盲，弥漫性全层脉络膜毛细血管及RPE衰退，最后患者脉络膜不会几乎消失，并造成失聪。

目前，尚不有效地方法可以化疗此病。Nightstar的NSRAAV－REP1疗法通过用一种腺涉及病毒（AAV）的病毒载体把REP－1基因（AAV－REP1）的野生型副本寄送至患者视网膜细胞，未来将会为无脉络膜症获取重复使用化疗方法。该手术在局部麻醉的情况下展开，牵涉到分离出来患者视网膜的标准眼科手术，然后通过一种十分较宽的针静脉注射大约十分之一毫升流体，手术牵涉到的技术都是经验丰富的视网膜外科医生所掌控的，病人风险比较较小。

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